Κυστική Ίνωση: «Πράσινο φως» για την έγκριση πρωτοποριακής θεραπείας στην Ευρώπη

Η έγκριση κυκλοφορίας του στην Ευρώπη, αναμένεται μέσα στο επόμενο δίμηνο.

Στην Ελλάδα, την έναρξη του προγράμματος πρώιμης πρόσβασης στο «Trikafta» για τους ασθενείς που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση, είχε ανακοινώσει το υπουργείο Υγείας στο τέλος Απριλίου, ενώ έχουν ξεκινήσει ήδη οι διαπραγματεύσεις του ΕΟΦ με τη φαρμακευτική εταιρεία. Σημειώνεται ότι ο υπουργός Υγείας, Βασίλης Κικίλιας είχε ανταποκριθεί άμεσα εκκινώντας τις σχετικές διαδικασίες, όταν τον περασμένο Νοέμβριο αρνήθηκε να μεταμοσχευθεί ο ασθενής Δημήτρης Κοντοπίδης, με σκοπό να ασκήσει πίεση για έγκριση αποζημίωσης του φαρμάκου και στην Ελλάδα.

Ταυτόχρονα, η επιτροπή εργασίας για τη δημιουργία Εθνικού Μητρώου για την Κυστική Ίνωση έχει ολοκληρώσει τις εργασίες της και αναμένεται η ενεργοποίησή του, καθώς αποτελεί κομβικό ρόλο στις διαπραγματεύσεις αποζημίωσης της θεραπείας για τους υπόλοιπους ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα.

Ο Ευρωπαϊκός Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης CF Europe σε συνεργασία με τους Συλλόγους κάθε χώρας έχει αποστείλει επιστολές προς την Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ασκώντας πίεση για τη γρήγορη έγκριση του συγκεκριμένου φαρμάκου και αναδεικνύοντας την ανάγκη για άμεση πρόσβαση στην επαναστατική αυτή θεραπεία, η οποία αφορά το 90% των ασθενών με Κυστική Ίνωση παγκοσμίως.

Ειδικότερα, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ανακοίνωσε τη θετική γνωμοδότησή της για την έγκριση του θεραπευτικού συνδυασμού «Kaftrio» (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) μαζί με «Kalydeco» (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function).

Ο θεραπευτικός αυτός συνδυασμός θα χορηγείται σε ασθενείς άνω των 12 ετών που φέρουν μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function) όπως επίσης και σε αυτούς που θα φέρουν δύο μεταλλάξεις F508del (οι οποίοι ήδη μπορεί να λαμβάνουν τα προηγούμενα φάρμακα Kalydeco, Orkambi, Symkevi). Υπολογίζεται πως στην Ευρώπη οι επιλέξιμοι ασθενείς που φέρουν μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας είναι περίπου 10.000, καθιστώντας το θεραπευτικό αυτό συνδυασμό μοναδικό όπλο που στοχεύει στο αίτιο της πάθησης.

Η γνωμοδότηση της CHMP δόθηκε μετά από λεπτομερή ανάλυση των δεδομένων που προέκυψαν από τις δύο μεγάλες μελέτες Φάσης 3, οι οποίες έγιναν σε ασθενείς με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας. Η διπλή τυφλή μελέτη απευθυνόταν σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας, η οποία διήρκησε 24 εβδομάδες και η απευθείας συγκριτική κλινική μελέτη σύγκρινε το τριπλό συνδυασμό Trikafta με το συνδυασμό tezacaftor/ivacaftor σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω που έφεραν δύο μεταλλάξεις F508del και διήρκησε 4 εβδομάδες. Και οι δύο μελέτες έδειξαν σαφώς βελτιωμένη αναπνευστική λειτουργία στους ασθενείς όπως επίσης και καλή ανοχή του φαρμάκου.

Διαβάστε επίσης:

Μαντλίν: Μέσα στο κρησφύγετο του Γερμανού παιδόφιλου - Ανατριχιαστικές εικόνες

Δείτε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, τη στιγμή που συμβαίνουν, στο Newsbomb.gr