Nέα θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα διαθέσιμη μέσω ΙΦΕΤ
Οι πρώτοι Έλληνες ασθενείς έχουν ήδη πρώιμη πρόσβαση σε καινοτόμο αντικαρκινική θεραπεία μέσω του Ινστιτούτου Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ) και του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) για φάρμακα εξωτερικού που δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα.
Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία μελφαλάνη και φλουφεναμίδη (Melphalan flufenamide) σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη και έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του τριπλά ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος στην Ευρώπη. Είναι δηλαδή κατάλληλο για ενήλικες ασθενείς που έχουν πρώτα λάβει τρεις γραμμές θεραπείας, αλλά η νόσος τους έχει υποτροπιάσει.
Το πολλαπλό μυέλωμα εμφανίζεται όταν τα πλασματοκύτταρα, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων, γίνονται καρκινικά και αναπτύσσονται ανεξέλεγκτα στον μυελό των οστών, στον σπογγώδη ιστό μέσα στα οστά. Τα πλασματοκύτταρα γεμίζουν τον μυελό των οστών, χωρίς να αφήνουν χώρο για τη δημιουργία υγιών αιμοσφαιρίων και μπορούν επίσης να βλάψουν το ίδιο το οστό. Ενώ υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που βοηθούν στον έλεγχο των πλασματοκυττάρων και στην ανακούφιση των συμπτωμάτων του Πολλαπλού Μυελώματος, εντούτοις ορισμένοι ασθενείς αποτυγχάνουν να ανταποκριθούν σε αυτές και θεωρούνται ότι έχουν ανθεκτική νόσο.
Μετά από την έκθεση των ασθενών σε άλλες θεραπείες, μια υποτροπή της νόσου αποτελεί μεγάλη πρόκληση. Όταν η νόσος είναι ανθεκτική σε τουλάχιστον έναν αναστολέα πρωτεασώματος, έναν ανοσοτροποποιητή και έναν αναστολέα CD38 και έχει προχωρήσει κατά τη διάρκεια ή μετά την τελευταία γραμμή θεραπείας, το melphalan flufenamide μπορεί να αποτελεί ουσιαστική θεραπευτική επιλογή. Επίσης μπορεί να είναι αποτελεσματικό σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστοκυττάρων και υπάρχει εξέλιξη της νόσου τρία ή περισσότερα χρόνια μετά τη μεταμόσχευση.
Τη θεραπεία έχει αναπτύξει η σουηδική εταιρεία Oncopeptides. Πρόκειται για μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που εστιάζει στην έρευνα και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για δύσκολες στη θεραπεία αιματολογικές ασθένειες, και έχει αναπτύξει μια θεραπευτική πλατφόρμα με βάση την τεχνολογία των ογκοπεπτιδίων (Peptide Drug Conjugate, PDC) αλλά έχει σε εξέλιξη και άλλες φαρμακευτικές τεχνολογίες όπως μικρά πολυπεπτίδια και τα λεγόμενα Natural Killer Engagers για τη θεραπεία του Πολλαπλού Μυελώματος στο μέλλον. Η εταιρία Oncopeptides έχει συνεργασία για την Ελλάδα και την Κύπρο με την εταιρεία Ariti S.A.