Ανασκόπηση 2021: Το πρώτο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ τα τελευταία 20 χρόνια και η ξαφνική ανατροπή

Με αφορμή την πανδημία της covid-19, στον δημόσιο διάλογο μπήκαν τα μονοκλωνικά αντισώματα και άρχισαν όλοι να συζητούν για αυτή την καινοτόμα θεραπευτική προσέγγιση. Εκτός όμως από την αντιμετώπιση του κορονοϊού, τα μονοκλωνικά αντισώματα έδωσαν μέσα στο 2021 την πρώτη θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου Αλτσχάιμερ, την τελευταία εικοσαετία. Τα αρχικά αισιόδοξα νέα, όμως, ακολουθήθηκαν από σκεπτικισμό.

Το πολυαναμενόμενο φάρμακο

Τον Ιούνιο του 2021, το μονοκλωνικό αντίσωμα αντουκανουμάμπη (aducanumab) της αμερικανικής φαρμακευτικής Biogen, εγκρίθηκε από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA. «Η έγκριση αυτή είναι σημαντική από πολλές πλευρές» τόνιζε τότε ο FDA, καθώς είναι «η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται για το Αλτσχάιμερ από το 2003».

Η αντουκανουμάμπη (aducanumab) είναι ένα από τα πολλά φάρμακα που στοχεύουν στην απομάκρυνση των συσσωρευμένων πλακών μιας πρωτεΐνης, της β-αμυλοειδούς, από τον εγκέφαλο των ασθενών κατά τα πρώτα στάδια του Αλτσχάιμερ, ώστε να περιοριστούν τα συμπτώματα, όπως η απώλεια μνήμης και η ικανότητα να φροντίζει κανείς τον εαυτό του. Πρόκειται για την πρώτη αιτιολογική και όχι συμπτωματική θεραπεία, η οποία στοχεύει στις εκφυλιστικές διεργασίες του εγκεφάλου και στις αλλοιώσεις του, που προκαλούνται από την επαναπόθεση της πρωτεΐνης β-αμυλοειδούς.

Το φάρμακο της Biogen βρήκε θερμή υποδοχή από ορισμένους νευρολόγους και φροντιστές ασθενών, οι οποίοι αγωνιούν να βρεθεί μια αποτελεσματική θεραπεία για τους ανθρώπους που πάσχουν από αυτή τη νευροεκφυλιστική, θανατηφόρα πάθηση. Άλλοι γιατροί, ωστόσο, ήταν πιο επιφυλακτικοί καθώς εκτιμούσαν ότι τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών ήταν ανακόλουθα και χρειάζονταν περισσότερες αποδείξεις για την αποτελεσματικότητά του.

Η αντουκανουμάμπη μελετήθηκε σε ασθενείς στα πρώτα στάδια του Αλτσχάιμερ, οι οποίοι είχαν βρεθεί θετικοί σε ένα δομικό στοιχείο των πλακών β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο. Ορισμένοι από τους ασθενείς που μετείχαν στις κλινικές μελέτες εμφάνισαν δυνητικά επικίνδυνο εγκεφαλικό οίδημα.

Ο «πόλεμος» στον FDA

Οκτώ μήνες πριν από την έγκριση, τον Νοέμβριο του 2020, θεωρούνταν εξαιρετικά αμφίβολο, εάν το μονοκλωνικό αντίσωμα της εταιρείας Biogen θα πάρει το «πράσινο φως» του FDA.

Οι επιστήμονες της αμερικανικής ρυθμιστικής αρχής, στην αρχική αξιολόγηση είχαν κάνει λόγο για «ουσιαστικά στοιχεία» ότι το φάρμακο επιβραδύνει την εξέλιξη της ανίατης νευροεκφυλιστικής πάθησης. Όμως, ελάχιστες ημέρες μετά, σύμφωνα με το περιοδικό «Science», την εφημερίδα «New York Times» και τους «Financial Times», η ανεξάρτητη συμβουλευτική επιστημονική επιτροπή ειδικών του FDA, εξέφρασε έντονο σκεπτικισμό για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, βασιζόμενη στα αποτελέσματα της δεύτερης κλινικής δοκιμής του. Η δεύτερη δοκιμή δεν είχε θετικά ευρήματα, αντίθετα με την πρώτη που είχε παρουσιάζει πιο ενθαρρυντική εικόνα και στην οποία είχε βασιστεί η αρχική θετική γνωμοδότηση. Ορισμένοι επιστήμονες της συμβουλευτικής επιτροπής, επέκριναν τον FDA ότι προωθεί βιαστικά την έγκριση του νέου φαρμάκου.

Δέκα από τα έντεκα μέλη της συμβουλευτικής επιστημονικής επιτροπής ψήφισαν ότι δεν υπάρχουν αρκετά στοιχεία στις κλινικές δοκιμές, τα οποία να αποδεικνύουν ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό. Ένα μέλος δήλωσε «αβέβαιο».

Η ίδια η εταιρεία Biogen, τον Μάρτιο του 2019 διέκοψε και τις δύο σε εξέλιξη διεθνείς κλινικές δοκιμές τελικής φάσης 3 του υποψήφιου φαρμάκου, μετά από γνωμοδότηση ανεξάρτητης επιτροπής ότι αυτό δεν είναι αποτελεσματικό. Όμως, λίγους μήνες μετά, τον Οκτώβριο του 2020 επανήλθε, καθώς μετά από περαιτέρω ανάλυση των στοιχείων, διαπίστωσε ότι το aducanumab «δουλεύει» σε μεγαλύτερες δόσεις, με τους ασθενείς να εμφανίζουν κατά μέσο όρο 23% μικρότερη έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών τους, σε σχέση με όσους είχαν πάρει εικονικό φάρμακο. Αυτή η εξέλιξη ήταν η καθοριστική για τον FDA, ώστε να δώσει την έγκρισή του στην πρώτη θεραπεία τα τελευταία 20 χρόνια, για τη νόσο από την οποία πάσχουν περίπου 30 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως και ο αριθμός τους αναμένεται τουλάχιστον να διπλασιαστεί έως το 2050.

Το «όχι» της Ευρώπης

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) μόλις πριν από μερικές ημέρες, συγκεκριμένα στις 16 Δεκεμβρίου, έδωσε τη δική του γνωμοδότηση. Ο EMA εισηγήθηκε αρνητικά για την κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση, υποστηρίζοντας ότι δεν φαίνεται να είναι αποτελεσματικό στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων του Αλτσχάιμερ στα πρώτα στάδια της νόσου.

Οι σύλλογοι ασθενών, από την άλλη, εξέφρασαν την απογοήτευσή τους για την απόφαση του ΕΜΑ, καθώς χιλιάδες άνθρωποι μένουν χωρίς θεραπευτικές επιλογές.

Η Biogen δήλωσε ότι θα επανακαταθέσει αίτηση έγκρισης κυκλοφορίας του φαρμάκου, ώστε να απαντήσει στους ενδοιασμούς του ΕΜΑ.

Αυτή τη στιγμή, 125 φάρμακα κατά του Αλτσχάιμερ βρίσκονται υπό δοκιμή παγκοσμίως, με το αίτημα για περισσότερους πόρους στην κλινική έρευνα ώστε να επιταχυνθούν οι διαδικασίες και δυνητικά η πρόσβαση των ασθενών σε αυτά, να είναι ισχυρό από τη μεριά των ασθενών που αγωνιούν.

(Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ, BBC, Time)

Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, τη στιγμή που συμβαίνουν, στο Newsbomb.gr.