Κυστική ίνωση: Νέα στοιχεία για τη θεραπεία με ρυθμιστές πρωτεϊνών - Οφέλη από την έγκαιρη αγωγή
Η Vertex παρουσίασε στοιχεία που καταδεικνύουν τα οφέλη της μακροχρόνιας και έγκαιρης θεραπείας με ρυθμιστές CFTR στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης.
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε ότι πέντε επιστημονικές περιλήψεις σχετικά με το χαρτοφυλάκιο φαρμάκων για την κυστική ίνωση (CF) της εταιρείας, παρουσιάστηκαν στο 45ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Κυστικής Ίνωσης (ECFS) που πραγματοποιήθηκε στις 8-11 Ιουνίου, στο Ρότερνταμ της Ολλανδίας.
Η Vertex παρουσίασε την πρώτη ανάλυση δεδομένων που συλλέχθηκαν από το Μητρώο Ασθενών με Κυστική Ίνωση των ΗΠΑ (CFFPR), από περισσότερα από 16.000 άτομα με Κυστική Ίνωση που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με ivacaftor, κατά μέσο όρο για εννέα μήνες. Αυτή η πρώτη ενδιάμεση ανάλυση μιας συνεχιζόμενης πενταετούς μετεγκριτικής μελέτης έδειξε ότι η θεραπεία με KAFTRIO® σε πραγματικές συνθήκες, σε συνδυασμό με ivacaftor συσχετίστηκε με βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία και μια κατά 77% μείωση κινδύνου για πνευμονικές παροξύνσεις σε σύγκριση με επίπεδα προ του KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor, καθώς επίσης και 87% χαμηλότερο κίνδυνο μεταμόσχευσης πνεύμονα και 74% χαμηλότερο κίνδυνο θανάτου, σε σύγκριση με ιστορικά δεδομένα του πληθυσμού του CFFPR των ΗΠΑ το 2019. Δεν εντοπίστηκαν επιπλέον λόγοι ανησυχίας που να σχετίζονται με την ασφάλεια της θεραπείας.
Η Vertex επίσης παρουσίασε δεδομένα που συγκρίνουν τον ετήσιο ρυθμό μεταβολής της πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω με δύο μεταλλάξεις F508del (F/F) ή μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (F/MF) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor στις βασικές μελέτες και σε μια ανοικτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης σε σύγκριση με ιστορικά στοιχεία ελέγχου, απουσία θεραπείας με ρυθμιστές της CFTR από το CFFPR των ΗΠΑ, που αντιστοιχήθηκαν με βαθμολογία τάσης. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor επέδειξε κατά μέσο όρο καμία μείωση του ppFEV σε μια περίοδο δύο ετών σε αυτόν τον πληθυσμό, σε αντίθεση με τις μειώσεις που παρατηρήθηκαν στα αντιστοιχισμένα στοιχεία ελέγχου. Η ανάλυση υποδηλώνει ότι η θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor έχει σημαντικό αντίκτυπο στην πορεία της πνευμονικής νόσου με κυστική ίνωση, καθώς δεν εμφανίζει μέση απώλεια πνευμονικής λειτουργίας μετά από δύο χρόνια σε σύγκριση με τα άτομα που δεν έλαβαν θεραπεία με ρυθμιστή CFTR
Επιπρόσθετα, η Vertex παρουσίασε δεδομένα από μια μακροπρόθεσμη μελέτη σε πραγματικές συνθήκες που καταδεικνύει ότι η έναρξη χορήγησης του KALYDECO® (ivacaftor) νωρίς, σε ηλικίες 6-10 ετών, διατηρεί τη λειτουργία των πνευμόνων σε μεγαλύτερο βαθμό από ό,τι εάν το KALYDECO® ξεκινά σε μεγαλύτερη ηλικία. Αυτά τα αποτελέσματα καταδεικνύουν τη σημασία της έγκαιρης έναρξης χορήγησης του KALYDECO® για επιλέξιμους ασθενείς.
«Αυτές οι μακροπρόθεσμες και σε πραγματικές συνθήκες μελέτες καταδεικνύουν τα δυνητικά μετασχηματιστικά οφέλη της θεραπείας με ρυθμιστές CFTR και προσθέτουν στο σημαντικό σύνολο στοιχείων που υποστηρίζουν τη χορήγηση της θεραπείας όσο το δυνατόν νωρίτερα στη ζωή», δήλωσε η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex. «Συνεχίζουμε να σημειώνουμε ταχεία πρόοδο στην ανάπτυξη φαρμάκων που θεραπεύουν την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης και σήμερα, είμαστε πιο κοντά από ποτέ στον στόχο μας να αναπτύξουμε εξαιρετικά αποτελεσματικές θεραπείες για όλους τους ασθενείς με κυστική ίνωση».
Τι είναι η κυστική ίνωση
Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 83.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η ΚΙ είναι μια προοδευτική νόσος που επηρεάζει πολλά όργανα, προσβάλλοντας τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και το αναπαραγωγικό σύστημα. Η ΚΙ προκαλείται από ελαττωματική ή/και έλλειψη πρωτεΐνης CFTR που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά γονίδια CFTR - ένα από έκαστο γονέα - για να έχουν ΚΙ και αυτές οι μεταλλάξεις μπορούν να εντοπιστούν με ένα γενετικό τεστ. Ενώ υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων CFTR που μπορούν να προκαλέσουν τη νόσο, η συντριπτική πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del. Οι μεταλλάξεις CFTR οδηγούν σε ΚΙ προκαλώντας ελάττωμα στην πρωτεΐνη CFTR ή οδηγώντας σε έλλειψη ή απουσία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Η ελαττωματική λειτουργία και/ή η απουσία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα κακή ροή άλατος και νερού εντός κι εκτός των κυττάρων σε έναν αριθμό οργάνων. Στους πνεύμονες, αυτό οδηγεί στη συσσώρευση ασυνήθιστα παχύρρευστης, κολλώδους βλέννας, σε χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις και προοδευτική βλάβη των πνευμόνων που τελικά οδηγεί σε θάνατο για πολλούς ασθενείς. Η διάμεση ηλικία θανάτου είναι λίγο μετά το 30ο έτος ζωής.
.jpg)
.jpg)
